É com grande entusiasmo que anunciamos a publicação do artigo de revisão “Ensaios clínicos para desenvolvimento e produção de terapia gênica no Brasil: uma revisão” na revista The Lancet Regional Health Americas, Vol 43 Março, 2025.

O trabalho é fruto da colaboração entre diversos pesquisadores do cenário de terapia gênica no país.
O time foi liderado por Dr. Jonas Alex Morales Saute, contando com as contribuições da Dra. Virginia Picanço-Castro, Dra. Ana Carolina de Freitas Lopes, Dr. João Batista da Silva Júnior, Dra. Johanna Henriques Nehm, Dra. Franciele dos Santos Maciel, Dra. Ida Vanessa Doederlein Schwartz, Dra. Juliana Maria Ferraz Sallum, Dra. Margareth Castro Ozelo, Dr. Roberto Giugliani, Dr. Martin Bonamino, Dra. Hilda Petrs-Silva, e Dr. Guilherme Baldo. Um grupo diverso de pesquisadores e reguladores de instituições públicas e privadas distribuídas pelo Rio Grande do Sul, São Paulo, Brasília e Rio de Janeiro.
O estudo traz uma análise detalhada sobre os ensaios clínicos e o avanço da terapia gênica no Brasil, abordando desde os desafios regulatórios até o potencial do país no desenvolvimento e produção dessas terapias.
A revisão destaca o crescimento das pesquisas na área, os principais marcos alcançados e as perspectivas para a implementação dessas abordagens no tratamento de diversas doenças.

Fig. 1. Visão geral dos principais processos relacionados aos produtos de terapia gênica in vivo e ex vivo.
Entre os temas discutidos, o artigo enfatiza a importância da infraestrutura nacional para produção de vetores virais e plasmídeos, os avanços na regulação da Anvisa e o impacto da colaboração entre instituições públicas e privadas.

Fig. 2. Processo de fabricação de células efetoras CAR e abordagens biológicas para aumentar a disponibilidade de imunoterapias CAR.
A terapia gênica tem se mostrado uma ferramenta promissora para o tratamento de doenças genéticas, câncer e condições raras, e o Brasil desponta como um ator relevante nesse cenário global.

Fig. 3. Quinze países com o maior número de ensaios clínicos ativos de produtos de terapia gênica registrados no ClinicalTrials.gov.
Destacamos que a nossa nação atingiu o marco de se tornar o primeiro país da América Latina a produzir células CAR-T, marcando um avanço significativo no cenário de saúde regional.

Fig. 4. Número de ensaios clínicos de produtos de terapia gênica ativos registrados no ClinicalTrials.gov entre países da América Latina.
Parabenizamos todos os envolvidos por essa relevante contribuição científica! Seguimos comprometidos em impulsionar a pesquisa de ponta e fortalecer a ciência no Brasil.
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