O Dr. Zilton Vasconselos e a Dra. Carla Lira, em parceria com nosso grupo, publicou um artigo em outubro deste ano na revista Human Gene Therapy, entitulado “Cell-Penetrating Peptides and CRISPR-Cas9: A Combined Strategy for Human Genetic Disease Therapy”.
Gostariamos de parabenizar todos os autores. Dentre eles está o nosso Doutorando Eduardo Mannarino, bem como o chefe do laboratório Dr. Martín Bonamino.
O artigo de revisão aborda método de delivery celular, não-viral, mediado por peptídeo para a entrega da ferramenta de edição gênica CRISPR-Cas9.
Os autores descrevem também áreas de discussão tais como a imunogenicidade, enfatizando a importância da segurança, eficiência, e efetividade de custo no tratamento de doenças genéticas de mutações pontuais (de um único nucleotídeo), discorrendo também sobre a aplicação de variações da forma clássica de utilização do CRISPR-Cas, tais como “prime editor” e “base editor”.
Vocês conhecem a tecnologia de edição gênica mediada pelo sistema CRISPR-Cas9?
O sistema CRISPR-Cas9 foi demonstrado como ferramenta de engenharia genética em 2012 por Jennifer Doudna e Charpentier, publicada na revista Science. Desde então, vem revolucionando a área da engenharia genética através da manipulação de sequências alvo específicas de DNA. Potencializando sua aplicação para o tratamento de doenças genéticas.
Resumidamente, seu mecanismo consiste na utilização de uma ribonucleoproteína (RNP) que nada mais é que uma proteína associada com, no caso, um ácido nucleico. Esta RNP é constituída por uma molécula de RNA, chamado de RNA guia (gRNA), e uma enzima chamada Cas9. O gRNA possui uma sequência alvo específica no DNA e, uma vez pareado com o alvo, a enzima Cas9 realiza a clivagem precisa no DNA.
Eduardo vem trabalhando com o sistema CRISPR-Cas9 aplicado a engenharia genética de linfócitos T para a geração de células CAR-T alogênicas contra modelo de leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B).
Leia o artigo na íntegra: https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2024.020
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